VALÈNCIA (VP). Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha presentado nuevos datos de su ensayo clínico en Fase II ALICE, que está investigando iadademstat en combinación con azacitidina en pacientes de edad avanzada con leucemia mieloide aguda (LMA). Los datos se presentaron en la 61ª Conferencia Anual de la Sociedad Americana de Hematología, ASH-2019, en Orlando, Florida (EE UU) en forma de póster titulado 'Iadademstat muestra eficacia en pacientes ancianos con LMA en combinación con azacitidina. Ensayo Clínico ALICE'.
Hasta la fecha, 13 pacientes han sido incluidos en este ensayo. Como ya se informó anteriormente en el congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA), la combinación de iadademstat con azacitidina continúa mostrando un buen perfil de seguridad en pacientes ancianos con LMA. Con los datos de la buena ocupación farmacológica de la diana, la dosis inicial recomendada se ha ajustado para mejorar la tolerabilidad y la adherencia al tratamiento. Más allá de los eventos hematológicos reportados, la combinación parece ser segura y bien tolerada, sin eventos adversos no hematológicos clínicamente relevantes detectados hasta la fecha.
La creciente evidencia de buena eficacia clínica es alentadora, con 6 de los 8 pacientes evaluables (75%) logrando respuestas objetivas (OR), el 83% de las cuales son remisiones completas (CRc: 5 CR/CRi). El tiempo medio de seguimiento entre los pacientes evaluables fue de 20 semanas, con un tiempo medio de respuesta (TTR) de solo 32 días en aquellos pacientes que respondieron.
Dos de los 5 pacientes (40%) que han recibido más de 3 ciclos de tratamiento también se han vuelto independientes de transfusiones (es decir, no requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos). Con tasas de respuesta históricas en esta población cuando se trata solo con azacitidina del 27%, los resultados actuales apoyan un efecto sinérgico significativo de iadademstat.
El objetivo del ensayo clínico ALICE es proporcionar información que informará sobre la aplicación más amplia de iadademstat en otras leucemias. ALICE está diseñado como un estudio abierto de un solo brazo de iadademstat en combinación con el tratamiento estándar de azacitidina en pacientes ancianos con LMA recién diagnosticados, y se está llevando a cabo en varios hospitales españoles. El estudio se divide en dos partes, la primera optimiza la dosis de la combinación y la segunda evalúa la efectividad de la combinación. El estudio reclutará hasta 36 pacientes. En el ensayo se mide la respuesta clínica, así como el tiempo de respuesta, la duración de la respuesta y la supervivencia media.
El doctor Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado que "estamos satisfechos con estos nuevos datos que muestran un número creciente de pacientes que responden a iadademstat. Los resultados actuales, hasta ahora, se comparan bien con las terapias combinadas más recientemente aprobadas para este tipo de pacientes ancianos con LMA. Si los datos se confirman a medida que avanza este estudio, tienen el potencial de abrir nuevos escenarios muy positivos para el desarrollo de esta molécula".
